Titolo pagina: Ancora buone notizie dalla terapia genica
3 pazienti hanno avuto il trattamento di terapia genica per Amaurosi Congenita di Leber al secondo occhio nel trial del Children's Hospital di Philadelfia.
Le notizie pervenute a proposito del trial di terapia genica continuano ad essere incoraggianti.
La dottoressa Jean Bennett, il principale ricercatore per lo studio di FASE 1, annuncia che 3 dei 12 partecipanti hanno avuto il secondo occhio trattato. Riferisce che questi 3 partecipanti stanno proseguendo bene e che sono molto contenti di aver avuto l'applicazione della terapia genica a entrambi gli occhi. La dottoressa Bennett pianifica di formalizzare il rapporto sui risultati del trattamento del secondo occhio entro pochi mesi.
Il trattamento del secondo occhio è una pietra miliare in questo studio per la sicurezza, perchè è importante per i ricercatori dimostrare che il trattamento di entrambi gli occhi non provoca una risposta immune.
Nello studio, un totale di 12 persone tra gli 8 e i 44 anni hanno ricevuto il trattamento. I partecipanti al trial erano praticamente ciechi e hanno dimostrato sostanziali miglioramenti nella loro visione dopo il trattamento. Come la Fondazione ha riportato tempo fa, un ragazzino di 9 anni ha gettato il suo bastone bianco e ora può vedere la lavagna a scuola e andare con la sua bicicletta. Il primo partecipante trattato nel trial ha ricevuto la terapia poco più di 3 anni e mezzo fa.
Il Children's Hospital di Filadelfia sta pianificando la FASE 3 del clinical trial per la terapia genica per le persone con LCA.
Più di 30 persone sono state trattate nei 3 trial di terapia genica di LCA che sono iniziati nel 2007 e 2008. La Fondazione finanzia lo studio del Children's Hospital ed i trial clinici al Moorfields Eye Hospital in Gran Bretagna. Un altro studio viene fatto presso l'Università di Pennsylvania e l'Università della Florida. La Fondazione ha anche finanziato una buona parte del lavoro preclinico che ha reso possibili i trial.
Questi studi rappresentano il primo clinical trial di terapia genica per il trattamento di una malattia degenerativa della retina e hanno aperto la strada per studi sull'uomo per trattare con terapia genica un largo spettro di condizioni retiniche.
Il trattamento è per persone con LCA causata da mutazioni nel gene RPE65 e consiste in una iniezione di un virus terapeutico fatto dall'uomo che consegna il gene corretto alle cellule della retina.
Si può prendere visione del trial su questo link:
Articolo di "FFB Foundation Fighting Blindness"
9 Giugno 2011
