Titolo pagina: Farmaci anti-angiogenici
Ultime novità in merito ai farmaci anti-angiogenici in Italia.
L''OMS definisce la salute come stato di completo benessere fisico,
psichico, e sociale e non semplice assenza di malattia.
Questa condizione viene considerata un diritto fondamentale delle persone.
Pertanto, i singoli Stati, attraverso il proprio sistema sanitario, hanno
il dovere di provvedere alla salute dei cittadini, identificandone i bisogni
e fornendo i più adeguati strumenti di prevenzione, diagnosi e terapia.
Questo processo di promozione della salute deve avvenire nel rispetto delle conoscenze
validate e accettate dalla comunità scientifica internazionale ovvero nel
segno di ciò che viene denominata Medicina Basata sull'Evidenza (EBM).
L'EBM viene definita come "l'uso coscienzioso esplicito e giudizioso delle
migliori evidenze aggiornate per prendere decisioni riguardo alla cura dei pazienti individuali".
L'EBM si applica sia alla sanità pubblica, nell'ambito di gruppi di popolazione
omogenei per malattia sia alla pratica clinica del singolo paziente. In definitiva, l'EBM
risponde al bisogno di informazione del medico perchè il paziente possa disporre
delle terapie più adeguate.
La validazione di una terapia è dunque in primis correlata al livello di
evidenza che ne giustifichi l''utilizzo. In via schematica, i cosiddetti studi
clinici controllati randomizzati hanno un elevato livello di evidenza mentre
studi osservazionali o di casi clinici limitati hanno un basso livello di evidenza.
Pertanto, la validazione dell'efficacia e della sicurezza di un nuovo farmaco
deve necessariamente avere il conforto di studi con elevato livello di evidenza.
Ciò è quanto richiesto dagli enti preposti all'autorizzazione alla
commercializzazione dei farmaci, la FDA negli Stati Uniti e l'EMEA nella
comunità Europea.
Recentemente grande attenzione da parte dei medici oculisti specializzati
nella cura e nella diagnosi delle malattie retiniche si è concentrata
sulla degenerazione maculare legata all'età.
Nei paesi industrializzati tale patologia è la principale causa di cecità
legale nelle persone al di sopra dei 65 anni. Questa evidenza, che perdura
purtroppo immutata da molti decenni, impone oggi agli specialisti e a coloro
che, per diversi aspetti si occupano di questa patologia, un grande impegno
non solo ai fini della cura e del trattamento della malattia ma anche di un
miglioramento generale delle condizioni di vita del paziente che ne è affetto.
Chi vive in una condizione di cecità legale va incontro, infatti, a una
riduzione della qualità di vita del 60%: questo indica uno stato di forte
disabilità non solo per quanto riguarda le attività della vita
quotidiana o banalmente la cura della propria persona, ma anche un aumentato
rischio di morbilità da caduta accidentale.
Non è da sottovalutare inoltre il fatto che l'incapacità del
paziente di vivere una vita autonoma si associa frequentemente anche ad
un rischio di depressione che diventa particolarmente alto quando il secondo
occhio viene coinvolto dalla maculopatia e in particolare quando il calo
visivo si manifesti molto rapidamente a causa di un'emorragia maculare.
Com'è noto, una volta insorta, la depressione lascia sintomi residui
difficili da trattare e getta il paziente in una sorta di condizione di "resa2 psicologica;
basti pensare che le persone colpite da questa malattia si dichiarano addirittura
disposte a cedere anche la metà dei loro anni di vita rimanenti pur di ottenere
una acuità visiva ottimale.
Purtroppo, anche a fronte di tali evidenze, gli oculisti e la comunità
sottostimano ancora pesantemente l'impatto devastante della degenerazione
maculare legata all'età sulla qualità di vita.
Non bisogna, tra l'altro, dimenticare che con il progressivo innalzamento
dell'età della popolazione la degenerazione maculare legata all'età è
destinata a crescere. Recenti statistiche indicano che, entro l'anno 2025, gli
oculisti europei si troveranno a fronteggiare un aumento del 40% del numero
di persone affette da questa patologia: nei 27 paesi dell'Unione Europea
comporterà la presenza di 28 milioni di persone colpite dalla malattia
entro il primo quarto di questo secolo. Anche per quanto riguarda il nostro
paese, in conseguenza dell'innalzamento progressivo dell'età media
della popolazione e il conseguente incremento della fascia di persone anziane,
si deve supporre che la degenerazione maculare legata all'età sia
destinata ad incidere sempre più sulla salute degli italiani, con un impatto
importante dal punto di vista sociale.
Oggi in Italia circa 1 milione di persone convivono con la malattia e circa 260.000 sono
affette della forma pi÷ rapida e devastante, la cosiddetta forma umida,
che comporta la creazione di nuovi vasi sanguigni che distruggono la parte
centrale della retina, la macula. Ebbene, questa ampia e dettagliata premessa
sul diritto alla salute dei cittadini, sul processo di validazione dei nuovi
farmaci, sull'impatto devastante della degenerazione maculare legata all'età è
essenziale per comprendere quanto segue nelle prossime righe di questa lettera.
Nuove prospettive terapeutiche sono disponibili per la cura dei pazienti affetti da
degenerazione maculare legata all'età. I farmaci anti-angiogenici rappresentano
una vera e propria svolta nella cura di questa malattia, tanto che oggi è possibile
finalmente migliorare la vista e la qualità di vita dei pazienti.
I farmaci Pegaptanib e Ranibizumab dopo una rigoroso processo di validazione secondo
i più elevati livelli di evidenza hanno ricevuto l'approvazione da parte
della FDA e dell'EMEA. Sarebbero pertanto disponibili a beneficio della vista
dei nostri pazienti. Sarebbero perché in Italia, l'AIFA, Agenzia
Italiana del Farmaco, l'organismo che tra le altre attività istituzionali "facilita
l'accesso ai farmaci innovativi e promuove l'impiego sicuro ed appropriato
dei medicinali", ha di fatto negato il rimborso per l'uso di Pegaptanib
e Ranibizumab, farmaci nati e studiati specificamente per un uso oculare.
Ovviamente questa non è la situazione nella maggior parte degli altri
paesi Europei, ove i due farmaci vengono rimborsati.
Se ciò non bastasse, sempre l'AIFA, ha autorizzato il rimborso
per uso oculare di un farmaco, Bevacizumab, che è indicato per il
trattamento delle metastasi colon-rettali e che ha costi molto minori rispetto a
Pegaptanib e Ranibizumab. Pur comprendendo l'esigenza di contenere la spesa
sanitaria, non si può tacere il fatto che i livelli di evidenza per
Bevacizumab sono molto inferiori rispetto a quelli disponibili per i due
farmaci "ufficiali", tanto da non poter oggi trarre alcuna conclusione
definitiva sulla reale efficacia e sicurezza di Bevacizumab
per uso intraoculare.
Non sono note le dosi di trattamento, la farmacocinetica del farmaco
all'interno dell'occhio e tanto per aggravare la situazione ci sono dati
preliminari che mostrano come il farmaco una volta somministrato all'interno
dell'occhio possa anche localizzarsi nel torrente circolatorio con
livelli potenzialmente in grado di dare effetti sistemici.
È forse il
caso di affermare che i pazienti Italiani affetti da degenerazione
maculare legata all'età siano trattati nel loro paese come
pazienti di serie B rispetto ai pazienti degli altri paesi Europei?
Non ci
si sbaglia di molto nell'affermare che il triste scenario nel nostro paese
sarà quello in cui chi potrà pagare si permetterà il trattamento
con Pegaptanib o Ranibizumab; per tutti gli altri sarà disponibile l'anti-angiogenico
oculare di serie B, il Bevacizumab.
del Prof. Paolo Lanzetta - Professore Associato
Clinica Oculistica dell'Università degli Studi di Udine
14 Gennaio 2008
Fonte: www.amdonlus.it
AMD - Associazione Maculopatie Degenerative Onlus
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