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TITOLO DISCUSSIONE: Lysoclear
PROPOSTA DA: annalisa
PUBBLICATO IL (giorno e ora): 05/08/2017 15:38:37

IL SUO MESSAGGIO: Buongiorno,volevo chiedere se qualcuno ha informazioni su un nuovo farmaco sperimentale ,LYSOCLEAR,indicato x AMD e STARGARDT.Se ho letto bene dovrebbero partirre deidue trial nel 2018 io ho letto questo in un articolo correlato al prof.Sahel ,il problema e che non so l'inglese.



INTERVIENE: Maddalena
PUBBLICATO IL (giorno e ora): 06/08/2017 08:06:49

LA SUA RISPOSTA: ciao Annalisa,ti metto una traduzione letterale che ho fatto dal sito dell'azienda che sta studiando il lysoclear,mi sembra un farmaco promettente: inoltre il fatto che ci sia tra i vari dottori il professor Sahel è molto importante,grazie per la condivisione. La degenerazione maculare legata all'età (AMD) e la degenerazione maculare di Stargardt (SMD) derivino dalla graduale perdita di cellule epiteliali pigmentate retiniche (RPE) della macula, area dell'occhio responsabile della visione centrale. E’ implicato in queste malattie l'accumulo di aggregati tossici della vitamina A, compreso il bis-retinoide A2E. Recenti ricerche suggeriscono che A2E è in grado di legare gli enzimi lisosomali del posto, inibendo la loro funzione. Poiché l'accumulo di A2E raggiunge una soglia critica, la disfunzione lisosomica porta all'accumulo di lipofuscina intracellulare, deposizione extracellulare di drusen e alla morte di cellule RPE. LYSOCLEAR è un prodotto enzimatico ricombinante in fase di sviluppo da Ichor Therapeutics che è in grado di localizzare selettivamente i lisosomi delle cellule RPE in cui A2E si accumula e lo distrugge. Meccanismo di azione Le malattie di stoccaggio lisosomiale (LSD) sono una classe di malattie congenite rare che derivano da difetti di enzimi lizosomali endogeni. Molti LSD sono effettivamente trattati in clinica con forme ricombinanti dell'enzima difettoso. L'enzima ricombinante attaccato a zuccheri di mannosio viene trasportato efficacemente ai lisosomi delle cellule bersaglio, ripristinando la funzione. LYSOCLEAR opera in modo identico alle terapie LSD esistenti. Tuttavia, invece di sostituire un enzima difettoso, viene introdotto un nuovo enzima che aggiorna le cellule RPE con la capacità di degradare A2E e altri componenti lipofuscinici. Il pH dell'occhio (circa 7) differisce significativamente da quello dei lisosomi RPE (circa 5). LYSOCLEAR è stato progettato per essere attivo solo al pH lizosomico dove deve funzionare, evitando gli effetti fuori bersaglio. Stato della ricerca LYSOCLEAR è stato ampiamente studiato in sistemi tampone, modelli di coltura cellulare e in vivo. Risultati preliminari hanno dimostrato che LYSOCLEAR è sicuro ed efficace per distruggere A2E, eliminando fino al 10% con ogni dose. Studi sulla tossicologia sono in corso.



INTERVIENE: annalisa
PUBBLICATO IL (giorno e ora): 06/08/2017 09:54:31

LA SUA RISPOSTA: Grazie Maddalena sempre molto preziosa,speriamo ...