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TITOLO DISCUSSIONE: speranze per la r.p.
PROPOSTA DA: aletta
PUBBLICATO IL (giorno e ora): 20/12/2019 16:41:15

IL SUO MESSAGGIO: vorrei sapere se l'intervento eseguito dalla prof.ssa Simonelli su due bimbi affetti da una forma di distrofia retinica , può essere eseguito anche su pazienti affetti dalla r.p. io ne sono affetta e sono una signora di 54 anni.



INTERVIENE: Maddalena
PUBBLICATO IL (giorno e ora): 23/12/2019 21:08:53

LA SUA RISPOSTA: l'intervento eseguito a Napoli riguarda esclusivamente rp causata dal gene rpe65, per ora non ci sono terapie autorizzate per gli altri geni, inoltre più il paziente è giovane più è adatto all'intervento,perchè un bambino ha più probabilità di avere cellule fotorecettici della retina ancora funzionanti e il gene corretto che viene introdotto con l'intervento deve trovare delle cellule vive su cui andare ad ordinare la giusta proteina corrispondente, dove tutto è degenerato non può funzionare.



INTERVIENE: Varo
PUBBLICATO IL (giorno e ora): 30/12/2019 19:12:43

LA SUA RISPOSTA: Vorrei precisare che molti mezzi di informazione hanno riportato che questo trattamento genico era stato eseguito su bambini ciechi dalla nascita, ma si tratta di un errore di interpretazione , perchè i bambini erano affetti dalla malattia ,fin dalla nascita, ma non erano ciechi totali. La correzione genica era sul gene rpe 65 della amaurosi congenita di Leber . ,eseguito in usa circa un anno fa,ora riproposto in Italia. Ma, per altri geni si dovrà attendere . Si stanno aprendo le possibilità di correggere difetti genici anche di altre forme di retiniti . Esorto ad aiutare le ricerche ,appoggiandole ,perchè è il miglior modo per velocizzarle ,e, creare anche in Italia le nuove possibilità.Si deve lavorare intensamente , perchè le correzioni geniche permettono di salvare ciò che è anch'ora salvabile, ma non ciò che è distrutto : Non sono trapianti di staminali per recuperare fotorecettori distrutti. Varo.