Titolo pagina: Nuovi trattamenti
La sindrome di Stargardt e la degenerazione maculare in forma asciutta possono essere utili anche per la malattia di Best
Un team internazionale di ricercatori ha scoperto una sostanza tossica chiamata A2E, che si crede possa causare la perdita della vista nella sindrome di Stargardt e nella DMS, potrebbe anche essere il principale responsabile della perdita della vista nella malattia di Best.
I ricercatori credono che dei trattamenti emergenti che frenano l'accumulo
della sostanza A2E nella retina possano dare dei benefici alle persone colpite
dalla malattia di Best - così come il fenretinide che è stato studiato
come terapia per la DMS in forma asciutta.
Il trattamento con fenretinide, che è stato sviluppato dalla Sirion
Therapeutics, funziona attraverso la riduzione dell'accumulo della sostanza A2E,
ed è attualmente nella fase II dei trials clinici per la DMS asciutta.
Negli studi pre-clinici finanziati dalla Fondazione, il fenretinide ha ridotto
l'accumulo della A2E anche nella sindrome di Stargardt.
Alcune malattie degenerative retiniche - incluse la DMS, la sindrome di
Stargardt e la malattia di Best - sono caratterizzate dall'accumulo di
materiale di scarto nella retina chiamato lipofuscina.
Questi depositi sono costituiti da grassi, proteine e altre sostanze tossiche
incluse la A2E. Il team di ricercatori ha esaminato la retina di alcuni donatori
che sono stati affetti dalla malattia di Best e hanno trovato dei depositi
sovraccarichi di A2E e lipofuscina.
Il team è finanziato dalla Fondazione (Fondation Fighting Blindness) e
include Gabe Travis dell'Università della California, Los Angeles, e
Edwin M. Stone dell'Università dell'Iowa.
Il dottor Travis ha condotto numerosi studi finanziati dalla Fondazione,
cercando di comprendere il meccanismo e le cause di una varietà di
malattie degenerative della retina, incluso il ruolo che ha la A2E nel
causare la perdita della vista nella sindrome di Stargardt.
All'inizio di questo anno, il dott. Travis ha vinto il premio della
Fondazione "For the love of Sight Award" (premio per dedizione, amore per
la vista) per i risultati raggiunti nella sua carriera nella ricerca scientifica.
Da FFB fondation fighting blindness
Articolo originale in lingua inglese scritto da Ben A. Shaberman
Traduzione a cura di Benny
14 Gennaio 2008
