Titolo pagina: Regole Trials per amaurosi di Leber
Criteri di inclusione
Soggetti maschili e femminili di qualsiasi gruppo etnico sono ammissibili per partecipare a questo studio, stabilito che rispondano ai seguenti criteri:
1. Devono voler aderire al protocollo ed al manuale di protocollo per un follow-up a lungo termine come evidenziato dal consenso informato e scritto o permesso parentale e assenso del soggetto;
2. Adulti e bambini con diagnosi di Amaurosi di Leber;
3. Diagnosi molecolare di Amaurosi di Leber dovuta a mutazioni di RPE65 (omozigoti o eterozigoti) di un laboratorio approvato CLIA, basata sullo screening di due campioni di sangue indipendenti.
4. Età da otto a ventisei anni (inclusi).
5. Acuità visiva minore di 20/200 o campo visivo di meno di 20º (cioè legalmente ciechi).
Criteri di esclusione
I SOGGETTI NON SARANNO ESCLUSI SULLA BASE DEL LORO SESSO, RAZZA O ETNIA.
I soggetti che rispondono ad una delle seguenti condizioni sono esclusi dallo studio clinico:
1. Incapaci o non disponibili ad accettare i requisiti dello studio;
2. Partecipazione ad uno studio clinico con medicine investigative negli ultimi sei mesi.
3. Condizioni pre-esistenti dell'occhio che potrebbero precludere l'intervento pianificato o interferire con l'interpretazione della finalità dello studio (per esempio, glaucoma, opacità corneale o lenticolare).
4. Insufficienza di cellule vitali della retina, come accertato da mezzi non invasivi, come
tomografia di coerenza ottica (OCT) e/o oftalmoscopia. Più precisamente, in caso di
una oftalmoscopia indiretta che rilevi nessuna zona di retina preservata dalla completa
degenerazione (indicata da atrofia geografica, assottigliamento della luminosità
del tessuto retinale, o migrazione del pigmento intra-retinale), gli occhi in questione
saranno esclusi dallo studio.
Inoltre, gli occhi dove la tomografia di coerenza ottica (OCT) mostri una qualità
sufficiente, ma con un area di spessore di retina inferiore a 100 micron, o assenza di
retina neurale, non saranno obiettivo di consegna di AAV2-hRPE65v2.
10. Malattie sistemiche aggravanti o valori base di laboratorio significativamente anormali.
Le malattie sistemiche aggravanti includono quelle che, per la malattia stessa, o per
il trattamento della malattia, possono alterare la funzione oculare. Esempi sono i
tumori maligni il cui trattamento può interferire con le funzioni del sistema
nervoso centrale (per esempio, trattamento con radiazioni dell'orbita; leucemia
con coinvolgimento del nervo ottico/CNS). Sono anche esclusi i soggetti con
malattie immuno-compromettenti, poiché ci potrebbe essere predisposizione
ad infezioni opportunistiche (come la retinite CMV).
Soggetti con malattie diabetiche o con cellule falciformi sarebbero esclusi se
avessero manifestazioni di retinopatia avanzata (per esempio edema maculare o
cambiamenti proliferativi).
Soggetti con artrite reumatoide giovanile sarebbero esclusi a causa di un aumento
di rischio di infezione post-operatorio, dovuto ad una scarsa cicatrizzazione
della ferita.
Soggetti positivi per epatite B, C e HIV saranno esclusi.
11. Interventi chirurgici oculari nei sei mesi precedenti.
12. Conosciuta sensibilità alle medicazioni previste nel periodo pre e post intervento.
13. Individui in età feconda che sono incinte o non disposte all'uso di contraccettivi efficaci, per la durata dello studio.
14. Ogni altra condizione che non consenta al potenziale soggetto di completare gli esami di follow-up durante il corso dello studio e che, secondo il parere dell'esaminatore, lo rende inadatto allo studio stesso.
15. I soggetti saranno esclusi se gli studi immunologici mostrano la presenza di anticorpi che neutralizzano il virus AAV2 oltre 1:1000.
Traduzione a cura di R. Bollani - Redazione Atri Toscana
Fonte www.trials.org
15 Aprile 2008
