Titolo pagina: La FDA ha approvato il trial di terapia genica per la Usher tipo 1B,con UshStat della Oxford Biomedica.
Il trial dovrebbe iniziare entro la fine del 2011. La Oxford Biomedica, la produttrice del farmaco, sta lavorando per avere l'approvazione dalle istituzioni locali per poterlo iniziare.
Sarà il primo trial per la Usher. Le fasi uno/due dello studio saranno condotte presso il Casey Eye Institute Oregon, sotto la sorveglianza del dottor Richard Weleber.
Saranno arruolati nello studio 18 pazienti e verranno valutate 3 differenti dosi di UshStat per verificare la tollerabilità e l'attività biologica.
"L'approvazione della FDA dell'UshStat è una pietra miliare nella strategia volta a superare una malattia particolarmente devastante", dice il dottor Stephen Rose della Fondazione FFB.
La sindrome di Usher 1B è causata da difetti nel gene MY07A, il quale gioca molti ruoli per la salute e la funzionalità della retina.
Il trattamento UshStat offre le copie del gene corretto MY07A alle cellule colpite della retina con Oxford LentiVector, tecnologia che comporta un virus geneticamente modificato, per renderlo innocuo. La tecnologia della Oxford Biomedica è attualmente la migliore per geni di grandi dimensioni come MY07A. Dagli studi preclinici i ricercatori ritengono che una singola applicazione di UshStat durerà per molti anni, forse per tutta la vita.
Ci sono tre principali tipi di sindrome di Usher: tipo 1, 2 e 3 e sottotipi diversi contraddistinti da lettere. In generale, le persone con sindrome di Usher tipo 1B nascono affetti da sordità profonda e progressiva e da perdita della vista che vengono diagnosticate durante l'infanzia.
La UshStat della Oxford Biomedica sarà la terza sperimentazione clinica di terapia genica per una malattia degenerativa della retina. La società conduce attualmente le fasi uno/due di studio clinico di terapia genica per la malattia di Stargardt ( StarGen ) a Parigi, sotto la direzione del professor José Sahel e uno studio clinico di fase uno di terapia genica per la degenerazione maculare senile umida( RetinoStat ) al Wilmer Eye Institute Johns Hopkins Hospital.
Traduzione di M.B. dal sito di "FFB"
17 Novembre 2011
